Feb 28, 2026
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Un estudio preclínico del IIS Aragón demuestra la viabilidad de una terapia CAR-T dirigida a una mutación específica en las neoplasias mieloproliferativas
Los avances en Aragón abren nuevas posibilidades para la inmunoterapia en enfermedades sanguíneas raras.
Un estudio preclínico del IIS Aragón muestra la viabilidad de la terapia CAR-T dirigida a mutaciones específicas en neoplasias mieloproliferativas.
Un equipo de investigadores del Instituto Aragonés de Investigación Sanitaria (IIS Aragón) demostró por primera vez la viabilidad de una estrategia de inmunoterapia basada en células CAR-T dirigidas a una mutación específica presente en algunas neoplasias mieloproliferativas, enfermedades de la sangre con opciones terapéuticas limitadas en determinados perfiles de pacientes.
Este estudio preclínico fue publicado en la revista científica Cancer Immunotherapy, la publicación oficial de la Sociedad de Inmunoterapia del Cáncer (SITC).El estudio fue posible gracias al apoyo de la Sociedad Contra el Cáncer y la donación póstuma de Clementa Soria.
Los trastornos mieloproliferativos se caracterizan por una producción anormal de células sanguíneas.En algunos casos, están asociados con mutaciones en el gen de la calreticulina, que produce una proteína modificada, la calreticulina o mCALR, que se expresa sólo en células enfermas y no en células sanas.Esta propiedad lo convierte en un objetivo potencial para el desarrollo de nuevas inmunoterapias.
El trabajo, liderado por los doctores Ariel Ramírez Labrada y Julián Barto del grupo de Inmunoterapia, Inflamación, Infección y Cáncer (I3C), con Cecilia Beccini como primera autora, diseñó células CAR-T (linfocitos modificados para reconocer marcadores específicos).
Los resultados muestran que la inmunoterapia actúa de forma selectiva en las células cancerosas sin afectar a las células sanas.Esta eficacia se ha demostrado en una variedad de experimentos, incluidas líneas celulares, muestras de pacientes y modelos animales.
En el proyecto participaron expertos del Hospital Universitario Miguel Servet, del Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, del Hospital Clínic de Barcelona, del ICB-CCCC y de la Universidad San Jorge.
Actualmente, el equipo está completando estudios de seguridad en modelos animales, un paso más hacia la evaluación en humanos.Los resultados permitieron desarrollar un ensayo clínico fase I y avanzar en la preparación de la documentación necesaria para su presentación a la agencia evaluadora.
Las células CAR-T para el ensayo se producirán en la Unidad de Terapia Avanzada del IIS Aragón Clementa Soria, llamada así en honor al benefactor que hizo posible la construcción.La iniciativa cuenta también con el apoyo de la Sociedad Contra el Cáncer y el Gobierno de Aragón.El ensayo evaluará por primera vez la seguridad y viabilidad de esta inmunoterapia en pacientes.
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