“Nuevo medicamento revolucionario aprobado para el tratamiento de enfermedades genéticas en el Reino Unido”
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido ha otorgado su aprobación al medicamento Casgevy para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes y talasemia en pacientes mayores de 12 años. Este medicamento marca un hito importante, ya que es el primer fármaco licenciado que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR.
Hasta ahora, los trasplantes de médula ósea eran el único tratamiento disponible para estas enfermedades, pero eran procedimientos difíciles y con efectos secundarios desagradables. Sin embargo, con la llegada de Casgevy, esto está a punto de cambiar. Europa y Estados Unidos también se encuentran en proceso de aprobar la terapia CRISPR, lo que representa un gran paso adelante en la medicina moderna.
La enfermedad de células falciformes y la talasemia son enfermedades genéticas que se caracterizan por errores en los genes que producen hemoglobina, una proteína importante en los glóbulos rojos. Casgevy funciona atacando el gen problemático en las células madre de la médula ósea, lo que permite al cuerpo producir hemoglobina funcional.
Los estudios realizados hasta el momento han arrojado resultados prometedores, mostrando una reducción significativa del dolor en la enfermedad de células falciformes y evitando la necesidad de transfusiones sanguíneas en la talasemia. Estos avances representan una gran esperanza para quienes padecen estas enfermedades, ya que podrán disfrutar de una mejor calidad de vida.
Sin embargo, uno de los desafíos a los que se enfrenta esta terapia es el alto costo. Los tratamientos de terapia génica pueden resultar extremadamente costosos y, por lo tanto, pueden no ser accesibles para aquellos que más los necesitan. Vertex Pharmaceuticals está trabajando actualmente en establecer un precio para Casgevy en el Reino Unido. Además, el medicamento debe ser recomendado por un organismo gubernamental antes de estar disponible gratuitamente para los pacientes en el sistema de salud nacional.
En resumen, la aprobación de Casgevy en el Reino Unido para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes y la talasemia representa un gran avance en la medicina. El uso de la herramienta de edición genética CRISPR marca un hito importante y brinda esperanza a los pacientes que enfrentan estas enfermedades devastadoras. Sin embargo, es necesario abordar el desafío del alto costo de los tratamientos de terapia génica para asegurar que aquellos que más los necesitan puedan acceder a ellos.
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